Dzięki badaniom klinicznym oraz eksperymentom naukowców nad opracowaniem nowych leków na raka, onkologia idzie naprzód. Postęp pozwala lekarzom skuteczniej leczyć pacjentów, a okres przeżycia chorych na nowotwory ulega systematycznemu wydłużeniu.

Nowe leki na raka są źródłem nadziei i szansy dla tych pacjentów, którym medycyna na danym etapie rozwoju nie potrafi pomóc. Niestety, chorzy na raka w zaawansowanym stadium choroby nowotworowej nie mają dużo czasu, a badania kliniczne leków na raka składają się z etapów i faz trwających nierzadko wiele lat.

Badania kliniczne z udziałem ludzi mają na celu odkrycie lub potwierdzenie efektów działania badanych produktów leczniczych, w tym ocenę ich bezpieczeństwa i skuteczności. Wyniki badania stanowią podstawę do zarejestrowania i dopuszczenia danego leku do użytku.

We współpracy z ekspertami, przygotowaliśmy dla Państwa poradnik dotyczący najczęstszych zagadnień związanych z badaniami klinicznymi w onkologii. Główny aspekt położony został na praktyczne i kluczowe dla Pacjentów tematy – korzyści i zagrożenia płynące z udziału w badaniach klinicznych, zasady dostępu do badań klinicznych w Polsce oraz informacje gdzie szukać badań klinicznych nad lekami onkologicznymi (wyszukiwarki badań klinicznych, aktualne prowadzone badania).

Pacjentów poszukujących informacji o badaniach klinicznych w onkologii odsyłamy również na stronę www.clinicaltrials.gov (największa wyszukiwarka badań klinicznych na świecie) oraz stronę www.pacjentwbadaniach.abm.gov.pl.

SPIS TREŚCI:

 

Badania kliniczne leków na raka 2020

Nie jest łatwo odkryć nowy lek przeciwnowotworowy – amerykańskie i europejskie organizacje badają corocznie na hodowlach komórkowych działania przeciwnowotworowe od kilkunastu do kilkudziesięciu tysięcy związków chemicznych. Wśród nich znajdują się preparaty stosowane w medycynie ludowej, związki pochodzenia roślinnego i zwierzęcego oraz środki syntetyczne.

Leki przeciwnowotworowe uzyskiwane są różnymi sposobami. Jednym z nich jest synteza nowych struktur chemicznych, której punktem wyjścia jest racjonalny komputerowy model interakcji leku i substratu. Postęp w zakresie technik badań z wykorzystaniem magnetycznego rezonansu jądrowego i badań krystalograficznych ligandów dostarcza przesłanek pozyskiwania struktur będących hipotetycznie nowymi lekami na raka.

Inną metodą jest synteza analogów już istniejących, zwykle przez modyfikację cząsteczki. Tą metodą uzyskuje się leki II i III fazy badań klinicznych leków onkologicznych o większej skuteczności i mniejszej toksyczności.

Ważnym źródłem nowych leków przeciwnowotworowych są mikroorganizmy (bakterie, grzyby, organizmy morskie oraz rośliny wyższe). Około 30% stosowanych obecnie leków na raka jest pochodzenia naturalnego.

Próby wykorzystania medycyny ludów pierwotnych stały się podstawą nowej dziedziny wiedzy – etnofarmakologi. Systematyczna eksploracja środowiska morskiego, które zamieszkują organizmy morskie będące źródłem unikalnych związków chemicznych zapoczątkowała liczne testy i badania kliniczne nad nowymi lekami na raka.

https://www.youtube.com/watch?v=qUeW_vIF-38

Badanie kliniczne w onkologii – ile trwają

Od momentu kiedy nowy lek przeciwnowotworowy zostanie wymyślony, do czasu wprowadzenia go do użytku mija przeważnie kilka lub kilkanaście lat. Prace badawcze nad nową substancją leczniczą rozpoczynają się od tzw. badań podstawowych. W ich toku trwają prace nad syntezą nowych związków chemicznych lub wyizolowaniem substancji naturalnych (najczęściej z roślin), które mają potencjał leczniczy w walce z nowotworem.

Po wstępnej selekcji pozyskane związki są poddawane testom przedklinicznym, w formie badań na komórkach in vitro (wyhodowanych poza organizmem żywym w warunkach laboratoryjnych), a następnie na zwierzętach doświadczalnych.

Statystycznie, zaledwie jedna na tysiąc z potencjalnych substancji leczniczych nad którymi trwają prace przejdzie pomyślnie testy i zostanie skierowana na dalszy etap badań klinicznych na człowieku.

Jeśli badania przedkliniczne leków onkologicznych zakończyły się sukcesem i związek chemiczny został uznany za wystarczająco bezpieczny do wykorzystania go w badaniach na człowieku, rozpoczyna się etap właściwych badań klinicznych leków onkologicznych.

Aby chronić bezpieczeństwo i prawa osób uczestniczących w badaniach są one przeprowadzane zgodnie z zasadami Dobrej Praktyki Badań klinicznych (GCP) i przebiegają w czterech fazach.

badania kliniczne leków onkologia

POLECAMY: KARTA DILO

Badania kliniczne – cztery fazy

Pierwsza faza badań klinicznych nad nowymi lekami na raka ma za zadanie ustalenie dawkowania dla pacjenta, a więc udzielenie odpowiedzi na pytanie: jaka konkretnie, matematycznie zmierzona dawka leku może być uznana za bezpieczną dla człowieka. Badania trwają na ogół krótko i prowadzone są w małej grupie, zwykle 10-15 uczestników.

Wstępnym badaniom klinicznym nie mogą być poddawane osoby chore, alergicy, osoby zażywające leki, kobiety w okresie rozrodczym, dzieci ani osoby uzależnione. Badania pozwalają określić ogólną reakcję ludzkiego organizmu na potencjalny lek oraz wykryć ewentualne działania niekorzystne.

Druga faza badań klinicznych w onkologii ma na celu określenie skuteczności leczenia. Pozwala odpowiedzieć na pytanie, czy określona w fazie pierwszej dawka bezpieczna jest zarazem skuteczna w leczeniu nowotworu. Bada się, czy po podaniu leku, osiągnięty został pożądany efekt terapeutyczny. Jeśli wyniki są pozytywne i wskazują na istotną skuteczność musi zostać to potwierdzone obiektywnie.

Badania drugiej fazy nie zapewniają bowiem braku wpływu znanych lub nieznanych czynników dodatkowych. Ten etap trwa około pół roku. Osoby biorące w nim udział mają dokładnie rozpoznaną jednostkę chorobową, w której można spodziewać się efektu podania badanej substancji.

W tzw. kontrolowanych rozszerzonych badaniach klinicznych drugiej fazy istnienie grupa kontrolna, której uczestnikom podaje się lek o już znanych i opisanych właściwościach terapeutycznych, który jest oficjalnie dopuszczony do obrotu lub placebo – preparat wyglądający identycznie, ale bez żadnych właściwości leczniczych.

Badania kliniczne leków na raka trzeciej fazy, a zwłaszcza te te, oparte na losowym doborze chorych i leków, pozwalają obiektywnie stwierdzić skuteczność substancji. Takie badanie kliniczne leków prowadzone są kilka lat, dotyczą dużych liczbowo grup pacjentów i są tak skonstruowane, że nowy lek lub metoda są ściśle porównywane z tym, co mają w zamierzeniu zastąpić.

To statystyczne porównanie pozwala na wydanie konkretnej opinii i oceny badanej metody. Często stosuje się tzw. podwójną ślepą próbę – ani lekarz wykonujący badania kliniczne nowych leków przeciwnowotworowych, ani chory biorący udział w testach, nie wiedzą, jaki środek otrzymuje dana osoba – badany lek czy placebo. Ma to zapewnić obiektywność i uniemożliwić błędną ocenę wynikającą z przekonania o wyższości jednego preparatu nad drugim.

Substancja, która przejdzie powyższe testy może zostać wprowadzona do obrotu. Nowe leki na raka nadal pozostają jednak pod kontrolą – jest to tzw. faza czwarta badań klinicznych nad lekami przeciwnowotworowymi. Obserwuje się czy działają one zgodnie z oczekiwaniami i czy nie odnotowano wcześniej niezarejestrowanych skutków ubocznych. Czasem dzięki tym badaniom uda się znaleźć nowe, kolejne zastosowanie preparatu.

Badania nad nowymi metodami walki z rakiem nie ograniczają się tylko do chemioterapeutyków. Oprócz nowych leków bada się również przydatność innowacyjnych procedur chirurgicznych, w tym mało inwazyjnych metod niszczenia nowotworów lub nowych sposobów frakcjonowania dawki promieniowania.

Podejmuje się również liczne badania kliniczne leków na raka, dotyczące optymalnego kojarzenia poszczególnych metod leczenia nowotworów, m.in. chemioterapii, radioterapii, terapii celowanej oraz immunoterapii nowotworów.

badania kliniczne fazy i wyszukiwarka badań

Wyszukiwarka badań klinicznych – nowotwory

O dostęp i możliwość udziału w aktualnie prowadzonych badaniach klinicznych warto pytać lekarza prowadzącego leczenie. Specjaliści mają informacje o toczących się naborach oraz ocenią potencjalną korzyść dla danego Pacjenta z udziału w badaniu.

Jeśli szukasz szczegółowych informacji na temat aktualnie prowadzonych badań klinicznych nad konkretnym schorzeniem lub typem nowotworu, przeszukaj zasoby strony internetowej Amerykańskiego Narodowego Instytutu Zdrowia pod adresem www.clinicaltrials.gov. W tym celu należy wpisać w wyszukiwarkę badań klinicznych nazwę leku lub jednostki chorobowej (w języku angielskim), a następnie zawęzić obszar geograficzny dla otrzymanych wyników.

Informacje na temat bieżących badań klinicznych cząsteczek stosowanych w immunoterapii nowotworów oraz wyszukiwarkę znajdziesz na portalu www.immuno-onkologia.pl.

Przydatne i rzetelne informacje dotyczące badań klinicznych (wyszukiwarka, historie pacjentów, aktualności) znajdą Państwo również na stronie Agencji Badań Medycznych pod adresem www.pacjentwbadaniach.abm.gov.pl.

Badanie kliniczne – słownik terminów

Z poszukiwaniem nowych metod leczenia raka wiąże się wiele problemów natury etycznej. Kwestie moralności, etyki, nadziei pacjentów, oczekiwań lekarzy i walki o życie zderzają się z twardymi prawami rynku, biznesu i chęcią zysku. Każdy eksperyment kiedyś się kończy, ale jego wyniki nie zawsze zostają podane do wiadomości publicznej.

Zdarza się, że nowe technologie i leki, które w trakcie badań nie spełniają oczekiwań są odsprzedawane innym podmiotom, które sądzą że zarobią na tym pieniądze.

Z drugiej strony, badania stanowią podstawę rozwoju medycyny. Dzięki nim możliwy jest postęp. Lekarze zyskują nowe instrumenty walki z nowotworami, a pacjenci onkologiczni mogą być skuteczniej leczeni.

  • Istotność statystyczna badania klinicznego – wykazana różnica pomiędzy grupami badania najprawdopodobniej nie jest przypadkowa (p<0,05).
  • Istotność kliniczna – wykazana w badaniu klinicznym nieprzypadkowa różnica jest na tyle duża, że ma znaczenie dla chorego i lekarza
  • Analiza przeżycia – metoda oceny czasu przeżycia uwzględniająca obserwacje niekompletne (w czasie badania nie wystąpiło oceniane zdarzenie np. zgon lub progresja) przy użyciu tzw. estymatora Kaplana Meiera. Im więcej obserwacji niekompletnych (czyli im krótszy czas obserwacji), tym bardziej wykorzystywany jest estymator Kaplana-Meiera.
  • Krzywa przeżycia w badaniu klinicznym – graficzne przedstawienie prawdopodobieństwa przeżycia w czasie wyliczonego estymatorem Kaplana-Meiera.
  • Ryzyko względne, iloraz hazardu (HR) – prawdopodobieństwo wystąpienia danego zdarzenia np. zgonu w grupie eksperymentalnej w porównaniu do grupy kontrolnej, dla której umowne wynosi ono 1,0
  • Mediana w badaniu klinicznym – środkowa wartość w uporządkowanym szeregu liczb, np. dla szeregu 1,2,4,4,7,8 i 12, mediana wynosi 4, a dla szeregu 1,2,3,4,10,500 mediana wynosi 3,5. NIE jest to średnia arytmetyczna.
  • Mediana przeżycia (ang. median survival) – czas przeżycia dla „środkowego” w danej grupie chorego. Podając medianę dajemy informację tylko o jednym punkcie przebiegu krzywej przeżycia dla której funkcja przeżycia wynosi 0,5.
  • Średni czas przeżycia – rzadko podawana wartość, wyliczany z pola powierzchni pod krzywą przeżycia.
  • Odsetek przeżyć (ang. survival rate) – ta część chorych, która według obliczeń estymatora Kaplana-Meiera przeżyje co najmniej dany okres np. 1 rok.
  • Pierwszorzędowy punkt końcowy – najważniejszy parametr, dla którego oceny dane badanie kliniczne zostało zaprojektowane.

PRZEJDŹ DO: AKTUALNOŚCI

ZOBACZ: NOWE METODY LECZENIA RAKA