Terapia CAR-T daje chorym na szpiczaka plazmocytowego nadzieję na wieloletnią remisję bez konieczności ciągłego leczenia. W trwającym we wrześniu Miesiącu Świadomości Nowotworów Krwi prof. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, zwraca uwagę na możliwości terapii komórkowych i znaczenie ich wcześniejszego stosowania.

W ocenie hematologa w przyszłości mogą one otworzyć drogę do wyleczenia nawet większości pacjentów. Szpiczak nadal jest jednak uznawany za chorobę nieuleczalną, a tak daleko idące nadzieje wymagają potwierdzenia w dalszych badaniach klinicnzych. Dla polskich chorych istotną barierą pozostaje brak refundacji CAR-T w tym wskazaniu.

  • Terapia CAR-T może zapewnić długotrwałą remisję po jednorazowym podaniu zmodyfikowanych komórek odpornościowych, także u części chorych po wielu wcześniejszych liniach leczenia.
  • Najskuteczniejsze leczenie już na początku choroby ma kluczowe znaczenie: wtedy szpiczak jest najbardziej wrażliwy na terapię, a pacjent w lepszej kondycji.
  • Trwa Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi. We wrześniu ekspert przypomina o potrzebach pacjentów ze szpiczakiem, którzy w Polsce wciąż czekają na refundację CAR-T.

Jak działają nowoczesne terapie komórkowe i na czym polega ich potencjał w leczeniu pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym?

Szpiczak plazmocytowy: dlaczego pierwsze leczenie jest tak ważne?

Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego, w którym nieprawidłowe plazmocyty namnażają się w szpiku kostnym. Wytwarzane przez nie białko monoklonalne może uszkadzać nerki. Choroba osłabia też kości, zwiększając ryzyko złamań nawet po niewielkim urazie. Częstym objawem jest niedokrwistość, której nie wyjaśnia niedobór żelaza, kwasu foliowego ani witaminy B12.

Podczas czwartkowego spotkania prasowego prof. Dominik Dytfeld, hematolog z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, przypomniał, że w Polsce rozpoznaje się rocznie około 2 tys. nowych przypadków szpiczaka, a z chorobą żyje około 12 tys. osób. Najczęściej ujawnia się ona między 65. a 70. rokiem życia, choć dotyczy także osób w wieku produkcyjnym.

– Szpiczak wciąż pozostaje chorobą nieuleczalną, ale dzięki ogromnemu postępowi w medycynie znacznie wydłużyło się przeżycie osób, które na niego cierpią. Gdy zaczynałem pracę, tj. w latach 2001-2002, pacjent z rozpoznanym szpiczakiem miał perspektywę dwóch-trzech lat życia – powiedział hematolog.

Dziś nowoczesne leki pozwalają znacznie dłużej kontrolować chorobę i zachować dobrą jakość życia. Nadal jednak może pojawić się oporność na leczenie i nawrót szpiczaka, wymagający zastosowania kolejnej linii terapii. Dlatego coraz większe znaczenie ma dobór skutecznej kombinacji leków już na początku.

Specjalista wskazał na terapię czterolekową, obejmującą inhibitor proteasomów, lek immunomodulujący, przeciwciało monoklonalne anty-CD38 oraz glikokortykosteroid. U odpowiednio zakwalifikowanych chorych leczenie można uzupełnić przeszczepieniem własnych komórek krwiotwórczych, czyli transplantacją autologiczną.

– Bardzo ważne jest, by w pierwszej linii leczenia stosować jak najskuteczniejszą terapię (tzw. złoty strzał), ponieważ wtedy choroba jest najbardziej wrażliwa na leczenie, a pacjent silniejszy – powiedział prof. Dytfeld.

Terapie komórkowa car-t szpiczak

CAR-T daje nadzieję na lata bez choroby i leczenia

– Gdy zaczynałem pracę w swoim zawodzie nie sądziłem, że nawet za 100 lat będziemy mieć takie możliwości, jakimi dysponujemy obecnie. Teraz na wyciągnięcie ręki mamy perspektywę, że nawet u większości pacjentów ze szpiczakiem będzie możliwe wyleczenie – podkreślił specjalista.

Takie nadzieje hematolog wiąże z terapiami komórkowymi, w tym technologią CAR-T. Leczenie polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T i zmodyfikowaniu ich w laboratorium tak, aby rozpoznawały komórki nowotworowe. Po namnożeniu komórki podaje się choremu, by zwalczały nowotwór.

Zmodyfikowane limfocyty podaje się jednorazowo, a uzyskana remisja może utrzymywać się przez lata.

Prof. Dytfeld przywołał badanie CARTITUDE-1, w którym terapię CAR-T zastosowano u pacjentów z bardzo opornym szpiczakiem, po wielu wcześniejszych liniach leczenia.

– Gdy rozpoczęto badania ok. osiem lat temu tym chorym nie można było już praktycznie zaoferować nic oprócz terapii paliatywnej, która daje perspektywę przeżycia kilku miesięcy. W tym badaniu połowa pacjentów wciąż żyje i w większości są oni wolni od choroby. To jest sytuacja, w której mówimy o tak zwanym wyleczeniu – powiedział hematolog.

Przywołana przez eksperta proponowana definicja wyleczenia szpiczaka zakłada pięć lat życia bez leczenia i bez nawrotu choroby oraz dwukrotne potwierdzenie ujemnego wyniku badania minimalnej choroby resztkowej (MRD). Oznacza to, że bardzo czułe testy laboratoryjne nie wykrywają komórek nowotworowych. Ocena takiego efektu wymaga wieloletniej obserwacji pacjentów.

Jedna z terapii CAR-T jest już zarejestrowana do stosowania od drugiej linii leczenia u chorych spełniających określone kryteria. Prowadzone są również badania nad wykorzystaniem tej metody w pierwszej linii. Prof. Dytfeld oczekuje, że wcześniejsze zastosowanie terapii może przynieść jeszcze lepsze efekty.

– Wyników spodziewamy się w przyszłym roku. I możliwe, że (…) naprawdę większość pacjentów osiągnie długotrwałą remisję, czyli tzw. wyleczenie – zaznaczył ekspert.

ZOBACZ: TERAPIE KOMÓRKOWE

Pacjenci ze szpiczakiem wciąż czekają na refundację CAR-T

Dla pacjentów znaczenie ma zarówno skuteczność leczenia, jak i możliwość powrotu do codziennych zajęć. Wieloletnia remisja bez konieczności przyjmowania kolejnych leków przeciwszpiczakowych może oznaczać więcej czasu na pracę, życie rodzinne i własne zainteresowania.

– To jest przewaga terapii CAR-T nad innymi lekami. Jest ona bardzo skuteczna i poprawia jakość życia, bo chory jest wolny od choroby i wolny od leczenia – powiedział hematolog.

Specjalista zaznaczył, że koszt CAR-T jest wysoki, ale jednorazowy. Wskazywał przy tym na obciążenia związane z terapiami wymagającymi regularnego podawania leków i częstych wizyt w szpitalu lub ambulatorium. W przypadku leczenia czterolekowego takich wizyt może być nawet sześć w miesiącu.

Terapie CAR-T nadal nie są refundowane w Polsce dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym.

Finansowanie obejmuje natomiast część chorych z wybranymi chłoniakami lub ostrą białaczką limfoblastyczną. Prof. Dytfeld zwrócił również uwagę na brak dostępu do terapii czterolekowej u starszych pacjentów ze szpiczakiem, którzy nie kwalifikują się do transplantacji.

– Jako lekarz chciałbym mieć dostęp do wszystkich zarejestrowanych terapii na szpiczaka, bo ja przecież nie wybiorę najdroższej terapii, dlatego że jest najdroższa, ale wybiorę ją dlatego, że w danym momencie jest najlepsza dla pacjenta. Ten wybór powinien wynikać z mojej oceny merytorycznej oraz z decyzji pacjenta, a nie z kwestii finansowych – podsumował hematolog.

Opracowano na podstawie PAP

PRZEJDŹ DO: HEMATOONKOLOGIA