Nowy lek na glejaka może być refundowany w Polsce od początku 2027 roku – taką nadzieję wyraża neurochirurg prof. Radosław Rola. Chodzi o worasydenib, doustną terapię ukierunkowaną molekularnie dla wybranych pacjentów z glejakiem II stopnia z mutacją IDH. Jak przekazuje ekspert, lek uzyskał pozytywną opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, a także powstała propozycja programu lekowego. Badanie INDIGO wykazało, że terapia wydłuża czas przeżycia wolnego od progresji nowotworu. Dla chorych i ich bliskich kluczowe pozostaje teraz pytanie o dostęp do leczenia finansowanego ze środków publicznych.
- Prof. Radosław Rola liczy na refundację worasydenibu od początku 2027 roku.
- Lek jest przeznaczony dla określonej grupy chorych z glejakiem II stopnia z mutacją IDH1 lub IDH2, po leczeniu chirurgicznym.
- W badaniu INDIGO mediana przeżycia wolnego od progresji wyniosła 27,7 miesiąca wobec 11,1 miesiąca w grupie placebo. W dłuższej obserwacji chorych leczonych worasydenibem odnotowano 44,1 miesiąca.
Nowy lek na glejaka. Nadzieja na refundację dla polskich pacjentów od 2027 roku
Prof. Radosław Rola, kierownik Oddziału Neurochirurgii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie i konsultant wojewódzki w zakresie neurochirurgii dla województwa lubelskiego, wskazuje na postęp w staraniach o finansowanie terapii.
– Jest też propozycja utworzenia programu lekowego; mamy zatem nadzieję, że będzie on refundowany z budżetu od początku 2027 r. – powiedział prof. Radosław Rola.
– Wydaje się, że wszystko jest na ostatniej prostej, dla naszych pacjentów to dobra wiadomość – stwierdził ekspert.
Worasydenib w leczeniu glejaka II stopnia
Jak informowaliśmy wcześniej, worasydenib został dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską jako pierwsza w Unii Europejskiej terapia ukierunkowana molekularnie w leczeniu glejaka II stopnia z mutacją IDH1 R132 lub IDH2 R172.
Wskazanie obejmuje monoterapię gwiaździaka lub skąpodrzewiaka stopnia 2., bez istotnego wzmocnienia kontrastowego, u dorosłych oraz młodzieży od 12. roku życia, o masie ciała co najmniej 40 kg. Lek jest przeznaczony dla pacjentów, u których dotychczas przeprowadzono wyłącznie interwencję chirurgiczną i którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii.
Jak wyjaśnia prof. Rola, obecnie w Polsce pacjenci mogą uzyskać dostęp do worasydenibu w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL). Ta ścieżka umożliwia finansowanie przez NFZ terapii nierefundowanej w danym wskazaniu u chorych spełniających określone warunki. Wniosek składa szpital, w którym leczony jest pacjent.
– RDTL dotyczy pacjentów, którzy byli już leczeni innymi metodami, albo mają przeciwwskazania do innych terapii, niekoniecznie z powodu samej choroby nowotworowej, lecz również innych obciążeń, na przykład choroby serca, i dlatego nie mogą skorzystać z chemioterapii czy radioterapii – wyjaśnił prof. Rola.
Lek jest przyjmowany doustnie, co ma znaczenie dla organizacji leczenia i codzienności pacjentów.
– Lek ten jest łatwy w podawaniu, gdyż przyjmuje się go w postaci tabletek – zauważył prof. Rola. – Pacjent przechodzi na jeden dzień do szpitala na kontrolę i otrzymuje kolejny zestaw leków. To również lek o dobrym profilu bezpieczeństwa, podobnie jak inne leki stosowane w terapiach ukierunkowanych molekularnie.
Więcej czasu bez progresji choroby. Co pokazało badanie INDIGO
W badaniu III fazy INDIGO mediana przeżycia wolnego od progresji wyniosła 27,7 miesiąca w grupie otrzymującej worasydenib oraz 11,1 miesiąca w grupie placebo. Różnica między medianami wyniosła 16,6 miesiąca. Wynik opisuje czas do progresji choroby lub zgonu; nie należy utożsamiać go z wydłużeniem całkowitego czasu życia o 16,6 miesiąca.
W dłuższej obserwacji pacjentów leczonych worasydenibem mediana przeżycia wolnego od progresji wyniosła 44,1 miesiąca. Wynik ten przedstawiono już w maju podczas kongresu ASCO 2026. Dane z dalszej obserwacji przywołano również pod koniec września na kongresie Europejskiego Stowarzyszenia Neuroonkologii EANO 2026 w Rzymie.
W tej analizie bez progresji choroby pozostawało około 77,4 proc. pacjentów po roku, 61,5 proc. po dwóch latach, 52,4 proc. po trzech i 48,2 proc. po czterech latach. Dla pięcioletniego przeżycia wolnego od progresji nie ma jeszcze wystarczająco wiarygodnych danych z tej analizy. Obserwacja chorych trwa.
Podsumowując – jest szansa, że korzyść wykazana w badaniu klinicznym przełożyła się niebawem na realny i szeroki dostęp do leczenia w Polsce.
Opracowano na podstawie PAP; EMA; The New England Journal of Medicine
PRZEJDŹ DO: NOWOTWORY OŚRODKOWEGO UKŁADU NERWOWEGO
