Co ma zrobić pacjent onkologiczny w sytuacji, kiedy lek ratujący jego życie nie jest refundowany w naszym kraju, nie ma możliwości wzięcia udziału w badaniach klinicznych, a zebranie pieniędzy na terapię w ramach zbiórki internetowej graniczy z cudem? Ostatnią szansą pozostaje procedura RDTL – Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych. Co kryje się pod tym skomplikowanym terminem?

Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych to mechanizm finansowania leków w sytuacjach „ratunkowych”. Dla wielu pacjentów oznacza szansę na indywidualną refundację leczenia. Wniosek o refundację w trybie RDTL dotyczy leku niezbędnego dla ratowania życia danej osoby.

W ramach procedury Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowej szpital, w którym leczony jest dany Pacjent, ma możliwość zawnioskowania do Ministra Zdrowia o pokrycie kosztów leku zarejestrowanego, ale nieobjętego refundacją.

W przypadku leków immunokompetentnych zarejestrowanych w naszym kraju pozostają one niedostępne w niektórych wskazaniach. Przykładem może być immunoterapia w nowotworach regionu głowy i szyi czy terapia adjuwantowa czerniaka. W takim przypadku szansą na skorzystanie z immunoterapii może być udział w badaniach klinicznych, a w wyjątkowych sytuacjach – procedura Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL) – wyjaśnia Jarosław Gośliński, redaktor naczelny portalu onkologicznego zwrotnikraka.pl

Dostęp do immunoterapii w ramach RDTL na przykładzie nowotworów regionu głowy i szyi skomentował dr hab. Tomasz Rutkowski, dyrektor ds. naukowych Centrum Onkologii – Instytut w Gliwicach, Klinika Radioterapii i Chemioterapii.

W Klinice leczyliśmy niwolumabem kilku pacjentów. Niektórzy z nich odnieśli wymierne korzyści z tego leczenia. U niektórych choroba zatrzymała się lub cofnęła. Dostęp do leku otrzymali w ramach RDTL. Niestety w dalszym ciągu formalności związane z przyznaniem tego leczenia są dosyć skomplikowane. Mimo naszego doświadczenia, do tej pory nie do końca rozumiemy wszystkie wymogi i uzasadnienia, które musimy stosować w korespondencji pisemnej z Ministerstwem Zdrowia. A czas dla naszych pacjentów jest kluczowy. Na pewno ułatwieniem byłoby refundowanie leku w ramach programu lekowego – tłumaczy ekspert.

Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL)

Procedura RDTL umożliwia pacjentom dostęp do leków, które nie są refundowane w danym wskazaniu. Minister Zdrowia może wydać indywidualną zgodę na pokrycie kosztów takich leków, jeśli:

  • Leczenie jest niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia chorego,
  • Zastosowanie terapii jest uzasadnione i poparte aktualną wiedzą medyczną,
  • Lek jest dopuszczony do obrotu w Polsce,
  • U chorego zostały wyczerpane wszystkie możliwe do zastosowania dostępne technologie medyczne finansowane przez NFZ.
  • Wniosek o zastosowanie procedury RDTL składa do Ministra Zdrowia szpital, w którym leczy się dany Pacjent,
  • Wniosek lekarzy podlega analizie i ocenie dokonanej przez konsultanta wojewódzkiego lub krajowego, Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji i Ministra Zdrowia,
  • W ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych indywidualna refundacja przyznawana jest na okres 3 miesięcy,
  • W celu kontynuacji terapii, konieczne jest potwierdzenie skuteczności leczenia prowadzonego w ramach RDTL przez właściwego lekarza specjalistę w dziedzinie medycyny oraz ponowne złożenie wniosku do Ministra Zdrowia.

 

Procedura RDTL w praktyce

O przybliżenie mechanizmu działania Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych w Polsce oraz opinię dotyczącą funkcjonowania procedury RDTL w praktyce poprosiliśmy Aleksandrę Rudnicką – rzecznika prasowego Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.

Chemioterapia niestandardowa

Osoby zmagające się od kilku lat z nowotworem czy ozdrowieńcy doskonale pamiętają funkcjonującą do 1 stycznia 2015 roku tzw. chemioterapię niestandardową. W sytuacji, kiedy wiele innowacyjnych leków było całkowicie niedostępnych, w jej ramach można było otrzymać bezpłatnie lek.

Lekarz prowadzący pacjenta wystawiał wniosek i jeśli konsultant wojewódzki potwierdzał jego zasadność, to pacjent otrzymywał terapię. W praktyce procedura chemioterapii niestandardowej funkcjonowała różnie. Zdarzało się, że w jednym województwie konsultant wydawał zgodę na podanie leku w określonym wskazaniu, ale jego kolega w innym regionie wydawał decyzję odmowną. Pacjenci narzekali na brak jednolitych zasad w wydawaniu zgody, a prawnicy podkreślali, że jest to sytuacja nietransparentna i rodząca podejrzenia o nadużycia.

Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych

Od 23 lipca 2017 roku tzw. chemioterapię niestandardową zastąpiła nowa procedura – Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych, w skrócie RDTL. W założeniu jej autorów miała ona zapewnić niebudzący wątpliwości medycznych i prawnych dostęp do innowacyjnych terapii, które nie są objęte programami lekowymi.

Intencja twórców RDTL była dobra  – wprowadzenie mechanizmu mającego zaspokoić potrzeby chorych, dla których nie nadaje się żadne standardowe leczenie uwzględnione w programach lekowych lub dla pacjentów cierpiących na choroby rzadkie, dla których nie przewidziano standardowego leczenia.

Mimo dobrych założeń, finalnie powstała zbiurokratyzowana, rozciągnięta w czasie i nieprecyzyjnie skonstruowana procedura, która przysparza kłopotów wszystkim zaangażowanym w jej działanie stronom – pacjentowi, lekarzowi, szpitalowi, konsultantom krajowym i wojewódzkim, producentom leków, Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, aż po Ministra Zdrowia. Tak, aż osiem podmiotów jest zaangażowanych w to, aby pacjent mógł dostać lek ratujący jego zdrowie i życie.

Już w czasie konsultacji społecznych dotyczących wprowadzenia RDTL organizacje pacjentów, w tym Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych, zwracały uwagę na potrzebę zmian zapisów ustawy o świadczeniach zdrowotnych dotyczących RDTL, ale tylko nieliczne z naszych postulatów zostały wprowadzone.

RDTL czyli z jakimi przeszkodami musimy się liczyć

Zacznijmy od tego, jakie miejsce i jakie prawa ma pacjent w procedurze RDTL.

I tu od razu rozczarowanie – chory nie ma żadnego statusu prawnego w tym postępowaniu. Nie może się niczego domagać – jedynym uprawnionym wnioskodawcą działającym w interesie pacjenta w procedurze RDTL jest jego świadczeniodawca, czyli szpital.

W praktyce pacjent musi zacząć od przekonania swojego lekarza i dyrekcji szpitala, że takie leczenie jest mu potrzebne. O ile będzie miał szczęścia i spotka na swojej drodze życzliwego i biegłego w procedurach lekarza, który w dodatku otrzyma zgodę dyrektora swojej placówki na leczenie w procedurze RDTL, to pierwszy etap można uznać za pokonany.

W tym miejscu należy zaznaczyć, że chorzy na raka leczeni w ramach pakietu onkologicznego są w uprzywilejowanej sytuacji, ponieważ leki w ramach RDTL są dla pacjentów z kartą DiLO rozliczane bez limitu. Inni chorzy otrzymują je w ramach ryczałtu, co oznacza, że procedura dodatkowo obciąża budżet szpitali.

Co dalej?

Na tym etapie pacjentowi pozostaje czekać, ponieważ nie ma wpływu na dalsze postępowanie: opinię konsultanta wojewódzkiego bądź krajowego (brak limitu czasu na wydanie opinii), ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (30 dni na opinię), a następnie wydanie zgody przez Ministra Zdrowia (14 dni na decyzję).

W onkologi liczy się czas…

To, że w leczeniu większości nowotworów kluczowe znaczenie ma czas, jest powszechnie wiadome.

Przyglądając się mechanizmowi RDLT pod kątem czasu, okazuje się, że aby pacjent otrzymał lek, potrzebne jest nawet 148 dni, czyli blisko 5 miesięcy (zakładając, że konsultant potrzebuje dwa tygodnie na decyzję).

To czas zbyt długi np. dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową, którzy po braku odpowiedz na lek ibrutynib powinni dostać terapię wenetoklaksem w ciągu niecałych 3 miesięcy, bo taka jest mediana przeżycia w ich przypadku.

Ministerstwo Zdrowia twierdzi, że w momencie uzyskania zgody ministra pacjent może otrzymać lek nie czekając aż firma farmaceutyczna przygotuje program (i tak to się podobno dzieje w praktyce), jednak może się zdarzyć, że któryś z producentów nie będzie zainteresowany. Co wtedy? Tak naprawdę nikt nie kontroluje tego procesu i czasu w jakim on przebiega.

Biurokracja – przecinek czy kropka

Co jeszcze może się wydarzyć na drodze do zdobycia leku w ramach procedury Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowej? To, że zmęczony lekarz postawi przysłowiową kropkę zamiast przecinka lub napisze zamiast ampułka – fiolka. Taka mała rzecz potrafi zdyskwalifikować wniosek, a dodatkowa korespondencja znacząca wydłuża cały proces.

A może warto stworzyć odrębny program e-RDLT, który pozwoliłby złożyć i aktualizować wniosek drogą elektroniczną?

Mechanizm RDTL budzi też medyczne wątpliwości. Po pierwsze stawia wymóg wyczerpania u danego pacjenta wszystkich możliwych do zastosowania w tym wskazaniu dostępnych technologii medycznych finansowanych ze środków publicznych. Wymóg ten oznacza formalnie konieczność przeleczenia pacjenta wszystkim, co jest refundowane w danym wskazaniu. Nawet, jeśli w opinii lekarza znającego stan kliniczny swojego pacjenta, takie postępowanie nie ma sensu i jest stratą czasu oraz pieniędzy.

Po drugie zgoda na podawanie leku jest wydawana na krótko – maksymalnie na trzy miesiące albo trzy cykle leczenia, potem trzeba występować o kolejne zgody, i ponownie pokonywać te same przeszkody formalne. W przypadku niektórych schorzeń, okres trzymiesięczny jest zdecydowanie za krótki, żeby można było ocenić skuteczność działania leku.

Po trzecie, w ustawie o RDTL nie jest jasno określone czy daje ona możliwość ubiegania się o leki pacjentom wykluczonym z programów lekowych – z nie zawsze medycznych powodów np. dla  pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową ibrutynib i wenetoklaks są dostępne tylko dla chorych z delecją lub mutacją, choć dla pacjentów bez tych zmian w genach też są skuteczne.

Czy warto walczyć o leki w RDTL

To, że warto ubiegać się o terapię w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologi Lekowych potwierdzają pacjenci i lekarze, którzy przetarli już tę drogę. Są wśród nich chorzy z nowotworami głowy i szyi, pacjenci z czerniakiem leczonym immunoterapią w adjuwancie, chorzy na raka rdzeniastego tarczycy, przewlekłą białaczkę limfocytową czy szpiczaka.

Co prawda tylko około 30% złożonych wniosków zostało rozpatrzonych pozytywnie, ale to nie oznacza, że nie warto próbować. Stawką jest zdrowie i życie.

Ilość składanych wniosków w trybie RDTL uwidacznia skalę problemu i skłania decydentów do podejmowania pozytywnych decyzji w kierunku refundacji określonego leku. Tak było np. w przypadku pacjentów ze szpiczakiem mnogim, którzy na lipcowej liście doczekali się refundacji swojego leku.

Jak długo mają czekać na dostęp do nowoczesnego leczenia chorzy z nowotworami głowy i szyi czy czerniakiem? Dotychczas złożyli łącznie blisko 50 wniosków o immunoterapię w trybie RDTL.

Jako rzeczniczka Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych mogę dodać, że nie zaprzestaliśmy starań o zmiany w zapisie ustawy dotyczącym Ratunkowego Dostępu do Technologii Medycznych. W najbliższym czasie wystosujemy kolejne pismo do Ministra Zdrowia i parlamentarzystów, aby uczynić tę procedurę bardziej dostępną i łatwiejszą w procedowaniu.

Przypisy:
http://prawo.sejm.gov.pl/ (Rozdział 3a od art. 47d)