Chociaż na lipcowej liście refundacyjnej znalazł się nowy lek dla chorych z przewlekłą białaczką szpikową, to jak wskazują eksperci, potrzeby polskich pacjentów z nowotworami krwi są jeszcze nie do końca zaspokojone, chodzi w szczególności o te nowotwory krwi, gdzie nie było dotychczas opcji terapeutycznej, czyli tak zwane białe plamy.
 
Niepokój polskich hematoonkologów wzbudza szczególnie brak długo wyczekiwanej refundacji terapii ibrutynibem dla grupy chorych z agresywną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej z mutacją 17p. To mała grupa pacjentów, których rokowania są bardzo złe. Agresywna postać przewlekłej białaczki limfocytowej, związana z występowaniem mutacji genetycznej – 17p i/lub mutacji TP53, sprawia, że choroba staje się oporna na standardowe leczenie. Kluczowe w jej zatrzymaniu jest natychmiastowe podjęcie leczenia celowanego. Jedyną szansą dla tej grupy pacjentów jest drobnocząsteczkowa terapia celowana ibrutynibem. Lek ten został uznany na świecie za jeden z najbardziej przełomowych dla pacjentów z nowotworami krwi, w tym PBL, polscy chorzy wciąż czekają na dostępność do tej terapii.

ibrutynib przewlekłą białaczka limfocytowa PBL

 
Sprawę dla naszego portalu komentują hematoonkolodzy:

Nowe terapie wchodzące do leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej wykazują znaczącą przewagę nad immunochemioterapią. Ma to szczególne znaczenie w odniesieniu do grupy chorych o złym rokowaniu. W odniesieniu do chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową jest to grupa chorych o dużym ryzyku genetycznym określonym jako delecja 17p lub mutacja TP53 oraz grupa o dużym ryzyku klinicznym tj. grupa chorych mających nawrót choroby w okresie poniżej 2-3 lat od zakończenia immunochemioterapii. Mediana przeżycia w przypadku stosowania tradycyjnej terapii dla tej grupy wynosi do 2 lat, a w przypadku nowych leków nie została osiągnięta, a 3/4 chorych żyje ponad 2 lata – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos z Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej. Niestety, wspomniane leki pomimo rejestracji Europejskiej wciąż nie są dostępne dla polskich chorych.

Temperaturę dyskusji o dostępie do nowoczesnej terapii dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową dodatkowo podniosła opublikowana 21 czerwca opinia Rady Przejrzystości, która wskazała terapię ibrutynibem jako leczenie przełomowe dla większej grupy chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową, jednocześnie negatywnie opiniując finansowanie terapii dla chorych z agresywną postacią choroby, co jest z kolei jest sprzeczne z opinią prezesa agencji oceniającej leki, który wskazuje, że należałoby cały czas rozważać finansowanie ibrutynibu dla chorych z agresywną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej.

Niewątpliwie grupa chorych z 17p wymaga dostępu do nowych terapii, gdyż są to chorzy oporni na terapie obecnie dostępne. Obecna sytuacja bulwersuje nas dlatego, że nie tylko uniemożliwia szybkie rozwiązanie problemu, ale odsuwa to rozwiązanie w bardziej odległą przyszłość – tłumaczy w rozmowie z portalem zwrotnikraka.pl prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

Biorąc pod uwagę duże koszty nowych terapii, sugestia AOTMiT, aby w Polsce dostępny był ibrutynib dla chorych z mutacją 17p i mutacją TP 53 w nawrocie choroby wydaje się kompromisowym rozwiązaniem. Stanowisko takie wspiera środowisko polskich hematologów. Obawiamy się, że kolejne dyskusje odnośnie grupy, która zostanie objęta refundacją mogą opóźnić dostęp do leku dla chorych już teraz potrzebujących leczenia – dodaje prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos z Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej.
 


 
Według danych NFZ w Polsce – przewlekła białaczka limfocytowa dotyczy około 10 tys. chorych. Około 70 proc. z tej grupy stanowią osoby starsze, powyżej 65 roku życia. W szczególnie trudnej sytuacji są w Polsce pacjenci z agresywną postacią choroby, którzy nie odpowiadają na standardowe leczenie.

Kolejna lista leków refundowanych będzie ogłoszona za dwa miesiące.

 

Chorzy na agresywną białaczkę limfocytową wciąż czekają na skuteczne leczenie, opracował Jarosław Gośliński, zwrotnikraka.pl, foto: flickr.com, licencja CC