W ostatnich dniach czerwca 2020 roku Komisja Europejska zarejestrowała luspatercept w leczeniu wymagającej przetoczeń niedokrwistości u dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) lub beta-talasemią. Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa rzadkich nowotworowych chorób krwi.

Luspatercept reguluje końcowy etap dojrzewania erytrocytów i może potencjalnie ograniczyć lub całkowicie wyeliminować potrzebę wykonywania regularnych przetoczeń krwinek czerwonych. Lek umożliwia pacjentom zastąpienie przetoczeń krwi farmakoterapią w postaci tabletek, co istotnie wpływa na komfort leczenia oraz jakość ich życia.

Decyzja Komisji Europejskiej oznacza zezwolenie na wprowadzenie leku na rynek UE.

Konieczność poddawania się przetoczeniom krwi w związku z niedokrwistością w przebiegu nowotworów układu krwiotwórczego takich jak MDS oznacza potrzebę częstych i długich wizyt w szpitalu, z czym wiążą się dodatkowe zagrożenia zdrowotne i negatywne konsekwencje dla jakości życia pacjentów. Rejestracja luspaterceptu zapewnia lekarzom możliwość stosowania nowego leku, który zmniejsza liczbę przetoczeń krwinek czerwonych wymaganych u pacjentów z MDS, a w niektórych przypadkach całkowicie eliminuje potrzebę wykonywania transfuzji, co wykazano w badaniach klinicznych – skomentował dr Uwe Platzbecker, główny badacz w badaniu MEDALIST, Kierownik Kliniki i Polikliniki Hematologii i Terapii Komórkowej Szpitala Uniwersyteckiego w Lipsku.

Luspatercept

Luspatercept-aamt jest pierwszym w swojej klasie lekiem zwiększającym dojrzewanie komórek erytroidalnych w procesie erytropoezy, wspomagającym końcowy etap dojrzewania erytrocytów, co wykazano w modelach zwierzęcych.

Luspatercept jest obecnie zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych w leczeniu:

  • niedokrwistości u dorosłych pacjentów z beta-talasemią wymagających regularnych przetoczeń krwinek czerwonych oraz
  • niedokrwistości opornej na lek pobudzający erytropoezę, wymagającej przetaczania 2 lub więcej jednostek krwinek czerwonych w okresie 8 tygodni u dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi z pierścieniowymi syderoblastami (MDS-RS) oraz nowotworami mielodysplastycznymi/mieloproliferacyjnymi z pierścieniowymi syderoblastami i trombocytozą (MDS/MPN-RS-T) ryzyka od bardzo niskiego do pośredniego.

Decyzja Komisji Europejskiej została podjęta na podstawie danych pochodzących z badań klinicznych MEDALIST i BELIEVE, które oceniały bezpieczeństwo i skuteczność luspaterceptu w leczeniu niedokrwistości związanej z zespołami mielodysplastycznymi oraz u chorych z z beta-talasemią.

Dane z badania MEDALIST wykazały istotną statystycznie poprawę w zakresie zmniejszenia częstości przetoczeń krwinek czerwonych przy zastosowaniu luspaterceptu, co stanowiło pierwszorzędowy punkt końcowy badania: u 37,9% pacjentów, którym podano luspatercept, osiągnięto uniezależnienie od przetoczeń krwinek czerwonych na co najmniej osiem tygodni w ciągu pierwszych 24 tygodni badania, vs. 13,2% pacjentów otrzymujących placebo.

Badanie spełniło również drugorzędowy punkt końcowy w postaci uniezależnienia od przetoczeń na co najmniej 12 tygodni w ciągu pierwszych 24 i 48 tygodni badania, które uzyskano u znacznie wyższego odsetka pacjentów przyjmujących luspatercept niż placebo.

Wyniki badania MEDALIST zaprezentowano po raz pierwszy podczas sesji plenarnej corocznej konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Hematologii (ASH) w 2018 roku, gdzie doniesienie otrzymało nominację jako Best of ASH.

W listopadzie 2019 luspatercept został zarejestrowany przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) i dopuszczony do użytku na terenie USA.

Zespoły mielodysplastyczne

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa rzadkich nowotworowych chorób krwi, które cechuje nieskuteczne wytwarzanie przez organizm zdrowych krwinek czerwonych, krwinek białych oraz płytek krwi. W efekcie, zespoły mielodysplastyczne mogą prowadzić u chorych do rozwoju niedokrwistości, groźnych zakażeń, a także progresji do ostrej białaczki szpikowej (AML).

Wielu chorych na MDS, u których wystąpi niedokrwistość, wymaga regularnych przetoczeń krwi w celu zwiększenia liczby zdrowych krwinek czerwonych w krwiobiegu. Z częstymi przetoczeniami krwi związane jest zwiększone ryzyko niepożądanych reakcji poprzetoczeniowych, zakażeń oraz przeładowania organizmu żelazem.

Zarejestrowany przez Komisję Europejską luspatercept umożliwia chorym zastąpienie uciążliwych transfuzji krwi farmakoterapią w postaci tabletek.

źródło: www.onclive.com, www.bloomerg.com