Komisja Europejska zarejestrowała lek fedratynib do leczenia dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną i wtórną mielofibrozą (włóknieniem szpiku kostnego). Decyzja KE została podjęta na podstawie wyników badań JAKARTA i JAKARTA2. Oznacza to dopuszczenie nowego leku do stosowania u pacjentów cierpiących na mielofibrozę na terenie Unii Europejskiej.

Mielofibroza – włóknienie szpiku kostnego

Mielofibroza to poważne i rzadkie schorzenie szpiku kostnego, zmiana nowotworowa zaburzająca prawidłową produkcję komórek krwi w organizmie. Włóknista tkanka bliznowata powoli zastępuje szpik kostny, co ogranicza jego zdolność do wytwarzania komórek krwi.

Włóknienie szpiku kostnego może prowadzić między innymi do niedokrwistości, osłabienia, zmęczenia oraz powiększenia śledziony i wątroby. Mielofibroza należy do nowotworów mieloproliferacyjnych, czyli grupy rzadkich nowotworów krwi z krwiotwórczych komórek macierzystych. Jak szacują eksperci, włóknienie szpiku kostnego zostaje zdiagnozowane statystycznie u jednej na 100 000 osób rocznie.

Choroba dotyka zarówno mężczyzn, jak i kobiety. O ile schorzenie może rozwinąć się u osób w każdym wieku, to mediana wieku w momencie rozpoznania waha się od 60 do 67 lat. Mediana czasu przeżycia po trwałym przerwaniu leczenia ruksolitynibem jest zasadniczo krótka i waha się od 6 miesięcy do 2 lat, stąd pilna potrzeba nowych opcji w leczeniu mielofibrozy.

Komisja Europejska zarejestrowała fedratynib w leczeniu mielofofibrozy związanej z splenomegalią (powiększeniem śledzony) oraz u dorosłych pacjentów z pierwotną mielofibrozą, a także mielofibrozą w następstwie czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami kinaz janusowych (JAK) lub byli wcześniej leczeni ruksolitynibem.

Fedratynib w leczeniu mielofibrozy (włóknienie szpiku kostnego)

Fedratynib jest doustnym inhibitorem kinazy JAK2 oraz FLT3. Fedratynib jest pierwszą doustną terapią, podawaną raz dziennie, która zmniejsza objętość śledziony i objawy choroby u pacjentów z mielofibrozą, u których leczenie ruksolitynibem zakończyło się niepowodzeniem, którzy nie tolerują ruksolitynibu lub nie byli dotychczas leczeni inhibitorami JAK.

Lek otrzymał status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych, jest również zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych oraz Kanadzie.

Zastosowanie fedratynibu spowodowało klinicznie znaczące zmniejszenie objętości śledziony i objawów choroby u pacjentów z mielofibrozą, u których leczenie ruksolitynibem zakończyło się niepowodzeniem, którzy nie tolerują ruksolitynibu lub nie byli dotychczas leczeni inhibitorami JAK.

źródło: materiały prasowe

PRZEJDŹ DO: HEMATOONKOLOGIA