Współczesna onkologia wzbogaciła się o nowy oręż w walce z nowotworami. Do katalogu metod i procedur stosowanych w walce z rakiem – obok chirurgii, radioterapii, chemioterapii czy leczenia celowanego molekularnie, dołączyła terapia genowa modyfikująca materiał genetyczny Pacjenta w celach terapeutycznych.

Historyczna decyzja została podjęta w sierpniu 2017 roku, kiedy to Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zarejestrowała na terenie Stanów Zjednoczonych pierwszą terapię genową typu CAR T-cells w leczeniu nowotworów, a dokładnie pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). Badacze zaznaczają, że potrzeba wielu dalszych badań, aby precyzyjnie określić bezpieczeństwo nowej strategii leczenia.

Tisagenlecleucel jest genetycznie zmodyfikowaną autologiczną immunoterapią limfocytów T. Każda dawka leku ma charakter niestandardowy, zostaje wytworzona przy użyciu indywidualnych limfocytów pochodzących od konkretnego Pacjenta i jest dostosowana do jego potrzeb. W pierwszej kolejności pobiera się od chorego miliony limfocytów T (komórek odpornościowych), które są „żołnierzami” układu immunologicznego. Następnie zostają one wysłane do laboratorium, gdzie poddaje się je genetycznej modyfikacji, w celu włączenia nowego genu zawierającego określone białko (chimerowy receptor antygenowy CARs). W ten sposób  limfocyty T zostają zaprogramowane i nakierowane na walkę z komórkami białaczki cechującymi się specyficznym antygenem (CD19) na swojej powierzchni.
 


 
Zmodyfikowane komórki T zostają ponownie podane do krwiobiegu pacjenta. Po spotkaniu na swojej drodze komórek nowotworowych, aktywują się i likwidują wroga. Co więcej, komórki wyposażone w receptor ulegają podziałom: im więcej komórek nowotworowych, tym więcej działających na nie komórek efektorowych — aż do skutku, czyli do całkowitego zniszczenia nowotworu.

Terapię genową z wykorzystaniem Tisagenlecleucelu można określić jako metodę podwójnie celowaną, w której wykorzystywane są autologiczne (własne) limfocyty pacjenta i wyposażane dodatkowo w „znacznik”, który ułatwia mu namierzenie chorych komórek. Niestety, u niektórych pacjentów stosujących leczenie, zaobserwowano poważne skutki uboczne.

Niekwestionowanym problemem w przypadku terapii genowej pozostaje jej cena. Koszt leczenia nową terapią dla pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną szacowany na 475 tysięcy dolarów.

Decyzję dotyczącą rejestracji pierwszej terapii genowej w leczeniu nowotworów skomentował dr Scott Gottlieb, szef FDA: Przekroczyliśmy kolejną granicę medycznych innowacji. Nowo zarejestrowana terapia genowa daje możliwość przeprogramowania własnych komórek pacjenta tak, aby atakowały nowotwór. Innowacyjne terapie genowe i komórkowe mają potencjał zapoczątkować prawdziwą rewolucję w medycynie i pozwolić nam na leczenie chorób obecnie uznawanych za nieuleczalne.

Strategia CAR T-cells uznawana jest za przyszłość w leczeniu wielu typów nowotworów. Eksperci mają nadzieję, że terapia genowa pobudzająca układ odpornościowy pacjenta znajdzie zastosowanie również w terapii guzów litych. W fazie testów klinicznych znajdują się komórki z antygenem CAR rozpoznające raka piersi i raka płuc. Co ciekawe, w badania zaangażowana jest również polska spółka biotechnologiczna Helix Immuno-Oncology.


UZUPEŁNIENIE: Tydzień po rejestracji terapii genowej CAR-T przez FDA, dalsze badania kliniczne zostały zawieszone. Powodem była śmierć jednego z pacjentów.
 
 
terapia genowa nowotworów
 

TERAPIA GENOWA W LECZENIU NOWOTWORÓW

Terapia genowa stanowi procedurę medyczną, która polega na modyfikacji materiału genetycznego Pacjenta i zmianie właściwości biologicznych jego komórek w celach terapeutycznych. Terapie genowe raka są obecnie obiektem licznych badań klinicznych, dotyczących wielu obszarów medycyny – również onkologii.

Terapie genowe nowotworów mogą działać przez kilka mechanizmów:

  • Zastąpienie genu powodującego chorobę jego zdrową kopią;
  • Inaktywacja genu powodującego chorobę, który nie działa poprawnie;
  • Wprowadzenie nowego lub zmodyfikowanego genu do organizmu w celach terapeutycznych

 
 

Terapia genowa w leczeniu nowotworów, opracował Jarosław Gośliński zwrotnikraka.pl, więcej na: www.fda.gov

 

Terapia genowa w leczeniu nowotworów
4.6 (92.5%) 16 votes