Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię dotyczącą przyznania warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku entrektynib w leczeniu pacjentów z guzami litymi z obecnością fuzji genów neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej (NTRK) z chorobą miejscowo zaawansowaną, z obecnością przerzutów lub w przypadku których resekcja chirurgiczna spowodowałaby ciężkie powikłania oraz dla których nie ma zadowalających opcji leczenia.

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi zalecił także stosowanie leku entrektynib w leczeniu dorosłych pacjentów z ROS1-dodatnim, zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NDRP), którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami ROS1.

Po ostatecznym zatwierdzeniu entrektynib może stać się pionierskim lekiem firmy Roche w Europie przeznaczonym do stosowania niezależnie od typu czy lokalizacji nowotworu

ZOBACZ WIĘCEJ: KONCEPCJA TUMOR-AGNOSTYCZNA W LECZENIU RAKA

Entrektynib

Entrektynib (nazwa handlowa leku Rozlytrek) to pierwsza terapia onkologiczna, którą stosuje się niezależnie od umiejscowienia nowotworu w organizmie. Decydujące znaczenie ma cel molekularny leku, którym są komórki z mutacjami w obrębie genu NTRK. Zostały one zidentyfikowane w wielu trudnych do wyleczenia typach nowotworów występujących w obrębie całego ciała – raku trzustki, tarczycy, ślinianki, piersi, jelita grubego czy raku płuca.

Koncepcja innowacyjnej terapii opracowanej przez Roche opiera się na założeniu, że leczenie dobiera się nie do narządu w którym występuje choroba, ale do celu molekularnego, który może charakteryzować nowotwory zlokalizowane w całym organizmie.

Japonia była pierwszym krajem na świecie, który wprowadził do obrotu spersonalizowaną terapię lekiem entrektynib (nazwa handlowa Rozlytrek) w leczeniu zaawansowanych, nawracających guzów litych u pacjentów, u których występuje mutacja w obrębie genu NTRK – kodującego neurotroficzną receptorową kinazę tyrozynową.

Decyzja w Japonii została oparta na wynikach fazy II badania klinicznego STARTRK-2, które wykazało, że entrektynib powodował remisję choroby u więcej niż połowy pacjentów ze zdiagnozowanym NTRK-pozytywnym nowotworem.

W badaniu klinicznym wzięli udział pacjenci cierpiący z powodu dziesięciu różnych typów nowotworów, włączając nowotwory przerzutowe do centralnego układu nerwowego.

Fuzje genów NTRK

Onkologia precyzyjna

Onkologia precyzyjna opiera się na założeniu, że nowotwór nie jest chorobą konkretnego narządu, ale schorzeniem genomu. Dotychczas przy wyborze opcji leczenia decydujące znaczenie miało miejsce rozwoju choroby, typ histologiczny oraz stopień zaawansowania.

W onkologii spersonalizowanej coraz większe znaczenie odgrywają biomarkery. Są to produkty genów, które uległy mutacjom i doprowadziły do niekontrolowanego wzrostu komórek. Okazuje się, że ten sam lek, działający ten sam cel molekularny może być skuteczny w terapii wielu nowotworów, które powstałych w różnych narządach.

Entrektynib ma na celu leczenie osób z rzadką anomalią genetyczną (fuzje genów NTRK), które napędzają wzrost wielu nowotworów występujących w całym ciele. Dotychczas lekarze dobierali terapię w oparciu o to, gdzie dany nowotwór wystąpił.

Guzy nowotworowe z obecnością fuzji genów NTRK

Kluczowe znaczenie ma fakt, że fuzje genów NTRK są niezależne od umiejscowienia ogniska choroby. Fuzje zostały zidentyfikowane w wielu różnych typach nowotworów – niezależnie od narządów w których rozwija się choroba.

Dowiedziono, że mogą występować w raku piersi, nowotworach dróg żółciowych, niedrobnokomórkowym raku płuca, raku jelita grubego, trzustki, tarczycy, mięsaku, nowotworach układu rozrodczego, neuroendokrynnego czy nowotworach ślinianki. Potencjał terapeutyczny entrektynibu jest więc bardzo szeroki.

Nowe podejście oznacza, że pacjenci mogący odnieść korzyść terapeutyczną z leczenia będą identyfikowani za pomocą specjalistycznych testów genetycznych.

Entrektynib – precyzji potrzeba również w diagnostyce

Precyzyjne terapie stają się rzeczywistością dzięki precyzyjnym badaniom molekularnym w diagnostyce onkologicznej. Wykrycie fuzji NTRK w przypadku wszystkich nowotworów litych i fuzji ROS1 w niedrobnokomórkowym raku płuca (NDRP) jest niezbędne w kwalifikacji chorych do leczenia entrektynibem.

W badaniach klinicznych z zastosowaniem entrektynibu fuzje genów identyfikowano metodami sekwencjonowania nowej generacji. Roche wspólnie z firmą Foundation Medicine pracuje nad zaawansowanymi testami diagnostycznymi (diagnostyka towarzysząca), które ułatwią identyfikację chorych na nowotwory z fuzją genów NTRK lub ROS1.

źródło: materiały prasowe i własne

ZOBACZ WIĘCEJ: DZIAŁ ONKOLOGIA PRECYZYJNA