Owacja na stojąco na kongresie onkologicznym nie zdarza się często. Na ASCO 2026 wywołały ją wyniki daraksonrasibu (daraxonrasib) – tabletki celującej w szlak RAS, od dekad uchodzący w raku trzustki za jeden z najtrudniejszych do uchwycenia. W badaniu klinicznym III fazy u 500 pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki po wcześniejszym leczeniu lek wydłużył medianę przeżycia do 13,2 miesiąca wobec 6,7 miesiąca przy chemioterapii i wiązał się z mniejszym odsetkiem ciężkich działań niepożądanych.
Innowacyjny lek (nazwa handlowa Rasonque) z myślą o chorych na raka trzustki rozwija kalifornijska firma biotechnologiczna Revolution Medicines. To szczególnie istotne, ponieważ u ponad 90% pacjentów z tym nowotworem występują mutacje w genie KRAS – kluczowym onkogenie napędzającym rozwój choroby.
Eksperci podkreślają, że nowa terapia nie oznacza wyleczenia choroby, ale może istotnie wydłużyć życie chorych na raka trzustki i poprawić jego jakość. Pacjenci z rakiem trzustki od lat czekali na taki postęp.
W sierpniu 2026 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła daraksonrasib (Rasonque) do leczenia dorosłych chorych na przerzutowego gruczolakoraka trzustki. Rejestracja objęła pacjentów, którzy otrzymali wcześniej co najmniej jedną linię leczenia systemowego, a także chorych niebędących kandydatami do wielolekowej terapii systemowej. Lek został dopuszczony do stosowania na terenie USA.
W październiku 2026 roku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) działający przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku na terenie Unii Europejskiej.
Pozytywna opinia CHMP trafia teraz do Komisji Europejskiej, która podejmuje ostateczną decyzję o wydaniu formalnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
– Droga do szerokiego, refundowanego dostępu do daraksonrasibu w Polsce może być jeszcze długa. Komitet CHMP działający przy Europejskiej Agencji Leków wydał już pozytywną opinię w sprawie dopuszczenia leku do obrotu, a teraz czekamy na decyzję Komisji Europejskiej. Objęcie terapii refundacją w Polsce będzie wymagało odrębnego postępowania i pozytywnej decyzji ministra zdrowia. Trudno dziś przesądzić, kiedy polscy pacjenci uzyskają refundowany dostęp do tego leczenia. Warto jednak podkreślić szybkie tempo oceny leku przez amerykańską FDA i EMA. FDA zatwierdziła daraksonrasib sześć i pół miesiąca przed wyznaczonym terminem zakończenia oceny. Trzymamy kciuki, aby pozytywna decyzja Komisji Europejskiej, umożliwiająca wprowadzenie leku do obrotu w Unii Europejskiej, zapadła jeszcze przed końcem 2026 roku – komentuje Jarosław Gośliński, redaktor naczelny portalu onkologicznego zwrotnikraka.pl.
Sprawdź najnowsze informacje na temat terapii daraksonrasibem w leczeniu raka trzustki oraz jak wygląda dostęp do leczenia dla pacjentów. Nasz artykuł będzie aktualizowany.
ASCO 2026: Daraksonrasib może zmienić zasady gry w raku trzustki
Nowy lek stosowany w tzw. terapii celowanej okazał się dwukrotnie bardziej skuteczny w leczeniu raka trzustki, aniżeli stosowana dotąd chemioterapia. Chemioterapia stosowana w leczeniu raka trzustki powoduje poważne działania uboczne, a jej skuteczność wciąż jest niezadawalająca. Nową nadzieją jest terapia celowana (daraksonrasib) wykorzystująca inhibitor pan-RAS, blokujący aktywność zmutowanych białek RAS, takich jak KRAS, co z kolei hamuje wzrost guza nowotworowego.
Z najnowszych badań opublikowanych przez firmę innowacyjną Revolution Medicines wynika, że tego typu lek okazał się dwukrotnie bardziej skuteczny w porównaniu do tradycyjnej chemioterapii w leczeniu zaawansowanego gruczolakoraka przewodowego trzustki z przerzutami (PDAC). To najczęściej występująca postać raka trzustki i wyjątkowa śmiertelna. O ile jednak mediana przeżycia po chemioterapii w tym nowotworze wynosiła 6,7 miesiąca, to po zastosowania inhibitora KRAS o nazwie daraksonrasib wydłużyła się do 13,2 miesiąca.
– Inhibitory KRAS w raku trzustki stanowią przełomową terapię. Od lat nie mieliśmy w tej chorobie takiego przełomu – ocenił kierownik Kliniki Onkologii i Radioterapii Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie prof. Lucjan Wyrwicz.
– Z jednej strony jest to przykład nowoczesnej terapii celowanej, czyli sytuacji, w której lek trafia w specjalny punkt uchwytu obecny prawie wyłącznie na komórkach raka. Z drugiej strony w raku trzustki mutacje genu KRAS występują u około 90 proc. pacjentów. Czyli mamy lek celowany, który mógłby być powszechnie użyty u pacjentów z rakiem trzustki.
Specjalista zaznaczył, że badany lek prowadził do istotnego wydłużenia kontroli choroby, co zaowocowało dwukrotnie dłuższym przeżyciem pacjentów.
– Co prawda wartości czasu przeżycia mogą wydawać się ciągle krótkie, ale należy pamiętać, iż mówimy o drugiej linii leczenia i wspomniane parametry czasu przeżycia dotyczą czasu liczonego od momentu rozpoczęcia leczenia – wyjaśnił.
– Kluczowa była dobra tolerancja leczenia, przyjmowanego jako leczenie doustne i należy zakładać, iż to samo leczenie stosowane bezpośrednio po rozpoznaniu choroby, czyli jako pierwsza linia leczenia, powinno skutkować jeszcze większą skutecznością. Stąd taka wartość niniejszego odkrycia: otwiera ono perspektywy na przyszłość – uważa prof. Wyrwicz.
Opublikowane badanie jest pierwszym z serii testów inhibitorów KRAS w leczeniu raka trzustki. – Kolejne badania są w toku. Podobne terapie są rozwijane w innych nowotworach z wysoką częstością mutacji genu KRAS, jak na przykład rak płuca czy rak jelita grubego.
Lek daraksonrasib – rak trzustki – dostęp do terapii
- Na temat nowej (potencjalnej) terapii celowanej w leczeniu raka trzustki informowaliśmy na łamach Zwrotnik Raka po raz pierwszy w 2025 roku. W październiku 2025 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) objęła daraksonrasib przyspieszoną procedurą przeglądu. Procedura pozwala skrócić czas oceny i potencjalnie przyspieszyć dostęp do terapii – jeśli jej korzyści zostaną potwierdzone. Warto dodać, że równolegle skuteczność daraksonrasibu jest badana także w leczeniu innych typów nowotworów wywoływanych przez onkogenne mutacje RAS m.in. raka płuca i raka jelita grubego.
- 22 lipca 2026 roku FDA przyjęła do formalnej oceny wniosek o dopuszczenie daraksonrasibu w terapii wcześniej leczonego, przerzutowego gruczolakoraka przewodowego trzustki. W praktyce oznacza to rozpoczęcie oceny, a nie zgodę na stosowanie terapii. Lek jest oceniany w pilotażowym programie Commissioner’s National Priority Voucher, który ma przyspieszać procedurę regulacyjną.
- W sierpniu 2026 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała pozytywną decyzję i zatwierdziła daraksonrasib do leczenia dorosłych chorych na przerzutowego gruczolakoraka trzustki. Rejestracja objęła pacjentów, którzy otrzymali wcześniej co najmniej jedną linię leczenia systemowego, a także chorych niebędących kandydatami do wielolekowej terapii systemowej. FDA poinformowała, że decyzję o zatwierdzeniu leku wydano 6,5 miesiąca przed terminem wynikającym z procedury user fee. Terapia jest obecnie dopuszczona do obrotu na terenie USA, ale nie na obszarze Unii Europejskiej.
- Europejska Agencja Leków (EMA) rozpoczęła przyspieszoną, etapową ocenę daraksonrasibu, ale nie wydała jeszcze pozwolenia na dopuszczenie go do obrotu. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków wydał 15 października 2026 roku pozytywną opinię rekomendującą dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej. Pozytywna opinia CHMP trafia teraz do Komisji Europejskiej, która podejmuje ostateczną decyzję o wydaniu formalnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
- Po rejestracji daraksonrasibu na terenie UE konieczne będą odrębne negocjacje i decyzje na poziomie krajowym (w Polsce m.in. z udziałem Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji oraz Ministerstwa Zdrowia) dotyczące ewentualnej refundacji (program lekowy).
- Szansą na skorzystanie z leku pozostanie na ten moment udział w badaniach klinicznych. Daraksonrasib jest badany w kilku globalnych badaniach klinicznych np: rak trzustki po resekcji, leczenie uzupełniające RASolute 304 – NCT07252232; przerzutowy rak trzustki, pierwsza linia RASolute 303 – NCT07491445; zaawansowany niedrobnokomórkowy rak płuca z mutacją RAS po wcześniejszym leczeniu RASolve 301 – NCT06881784. Szukaj więcej na www.clinicaltrials.gov.
Inhibitor RAS w leczeniu raka trzustki
Rak trzustki pozostaje jednym z najtrudniejszych do leczenia nowotworów. Według danych amerykańskiego National Cancer Institute 5-letnie przeżycie wynosi zaledwie 13%, a w chorobie uogólnionej spada do 3%. Mimo postępów w diagnostyce, standardy leczenia i wskaźniki zgonów od dekad zmieniają się nieznacznie – stąd pilna potrzeba nowych, skuteczniejszych terapii.
Mutacje genów z rodziny RAS (zwłaszcza KRAS) utrzymują białka RAS w stanie permanentnej aktywacji, co napędza kaskady sygnałowe sprzyjające niekontrolowanym podziałom komórkowym. Daraksonrasib ma bezpośrednio hamować aktywne białka RAS, blokując przekazywanie sygnału wzrostu i w efekcie spowalniając proliferację komórek nowotworowych.
Doniesienie skomentowała w mediach społecznościowych prof. Agnieszka Szuster-Ciesielska: Otóż sygnałem do transformacji nowotworowej komórek trzustki są mutacje genów RAS. I krótkie wyjaśnienie o co chodzi z tymi genami. Geny RAS odpowiadają za przekazywanie sygnałów komórkowych związanych ze wzrostem i podziałem, a w zmutowanej formie mogą być źródłem zmienionych białek (ciągle aktywnych), które prowadzą do nieopanowanych podziałów komórek i rozwoju nowotworów. I cały szkopuł polega na tym, aby te aktywne białka wyłączyć, a tym samym zatrzymać niebezpieczne namnażanie komórek.
W jednym z pierwszych badań klinicznych daraksonrasib podawano 83 pacjentom z przerzutowym rakiem trzustki, wcześniej już leczonym chemioterapią, u których choroba nadal postępowała. W ciągu ponad 16 miesięcy u co najmniej 29% uczestników zaobserwowano zmniejszenie się guzów, podczas gdy u ponad 90% nie zaobserwowano ich wzrostu. Mediana całkowitego przeżycia wyniosła 15,6 miesiąca, co według niektórych szacunków jest około dwukrotnie dłuższe niż przeżycie pacjentów poddawanych standardowemu leczeniu.
Trwają też badania w pierwszej linii leczenia. W niewielkiej grupie 40 osób otrzymujących daraksonrasib jako terapię początkową 95% pacjentów doświadczyło działań niepożądanych, a u 35% były one ciężkie. Najczęściej obserwowano wysypkę skórną.
Pierwszych wyników z dużego, randomizowanego badania z udziałem ok. 460 pacjentów oczekuje się w 2026 roku. To one pokażą, czy wstępne sygnały przełożą się na realną przewagę nad standardem.
Firma Revolution Medicines zapowiada dalszą optymalizację cząsteczki, aby ograniczyć rozwój oporności na leczenie – zjawiska częstego przy terapiach celowanych. Na ten moment najważniejsze pozostaje potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa w badaniach z grupą kontrolną. Jeśli wyniki będą pozytywne, daraksonrasib może stać się pierwszą szerzej stosowaną terapią ukierunkowaną na RAS w raku trzustki.
źródła: FB: Prof. Agnieszka Szuster-Ciesielska / PAP / ASCO 2026, FDA, EMA
ZOBACZ TAKŻE: NOWE LEKI NA RAKA
