Dzięki rozwojowi medycyny w ostatnich latach nastąpił olbrzymi postęp w leczeniu pacjentów z nowotworami krwi. HematoKoalicja – inicjatywa czterech, działających aktywnie organizacji pacjenckich – we współpracy z firmą badawczą HTA Registry, przygotowała raport prezentujący unikatowe i kompleksowe podejście do obszaru nowotworów układu krwiotwórczego i chłonnego z perspektywy chorego, opiekuna oraz lekarza.
W analizie uwzględniono: rolę i miejsce każdego z nich w systemie opieki zdrowotnej, a także realia opieki nad pacjentem w czasie pandemii COVID-19. Raport o sytuacji pacjentów hematoonkologicznych w Polsce koncentruje się na osobach chorujących na szpiczaka plazmocytowego i na przewlekłą białaczkę limfocytową.
Hematoonkologia w Polsce
Liczba nowo rozpoznanych nowotworów krwi u dorosłych i dzieci w Polsce wynosi ok. 9 tys. rocznie, co stanowi ok. 5,5% wszystkich nowotworów złośliwych w kraju. Grupa osób, u których rozpoznaje się te nowotwory jest bardzo szeroka, a ryzyko zachorowania wyraźnie zwiększa się powyżej 65. roku życia. Jednak w ostatnich latach coraz częściej diagnoza jest stawiana u młodszych pacjentów. Około połowa z ich jest nadal aktywna zawodowo.
Większość chorób hematologicznych powoduje zmiany w liczebności składników krwi, które można wykryć właśnie dzięki morfologii krwi. Zatem kluczowe znaczenie w rozpoznawaniu nowotworów krwi ma regularne wykonywanie podstawowych badań profilaktycznych, które umożliwiają wczesne wykrycie niepokojących zmian w morfologii i szybkie podjęcie leczenia lub monitorowanie stanu zdrowia chorego.
Każdy powinien wykonywać morfologię regularnie raz do roku. W rzeczywistości niemal połowa Polaków bada krew rzadziej.
Częste objawy chorób nowotworowych krwi to utrata masy ciała, potliwość, osłabienie, ból kości i stawów, gorączka bez obecności zakażenia. Jednak np. w przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej ponad 30% pacjentów w chwili rozpoznania nie ma żadnych objawów.
Leczenie nowotworów krwi
– Hematologia to dziedzina, w której obserwuje się bardzo dynamiczny rozwój nauki i nowych technologii, w tym diagnostycznych i lekowych. Ponad 70 proc. metod terapeutycznych stosowanych w hematologii opiera się na lekach, pozostałe 30 proc. to przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych, dlatego też zwiększenie dostępności do nowoczesnych leków dla pacjentów hematologicznych pozostaje ogromnym wyzwaniem dla systemu opieki zdrowotneja – informuje prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, Dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.
Analizując statystyki europejskie można zauważyć wysoki przyrost nowych terapii skierowanych do pacjentów z nowotworami krwi. W 2020 roku zarejestrowanych przez Europejską Agencję Leków zostało 14 leków, w tym 5 z nich zawierających nowe substancje czynne. Następstwem tego bardzo dynamicznego rozwoju leczenia nowotworów krwi jest odchodzenie od tradycyjnej chemioterapii na rzecz terapii celowanych.
Jeszcze kilka lat temu były to leki głównie stosowane u chorych na nawrotowe i oporne nowotwory krwi, a obecnie stają się standardem również w leczeniu pierwszej linii.
Refundacje nowoczesnych leków znacznie poszerzają możliwości terapeutyczne oraz poprawiają osiągane przez pacjentów wyniki zdrowotne. Od 2000 roku właśnie w obszarze hematologii onkologicznej rejestruje się największy wzrost pięcioletniego przeżycia chorych.
Ważna pierwsza linia leczenia
Polscy pacjenci, choć coraz szybciej otrzymują możliwość leczenia nowymi technologiami, to jednak sposób ich udostępnienia w ramach programów lekowych nakłada liczne ograniczenia i niejednokrotnie uniemożliwia prowadzenie zindywidualizowanej terapii chorych. W Polsce niestety pacjenci nie mają praktycznie w ogóle dostępu do terapii celowanych w pierwszej linii leczenia.
W obecnie obowiązujących warunkach refundacyjnych w obszarze hematologii onkologicznej często dochodzi do sytuacji, kiedy lekarze zmuszeni są podać pacjentowi nieefektywne leczenie lub takie, które komplikuje sytuację kliniczną i dopiero wtedy możliwe jest podanie skutecznej terapii. Doświadczenia pokazują, że czas trwania remisji choroby jest najdłuższy po pierwszej linii leczenia, dlatego zdaniem ekspertów powinna być ona jak najskuteczniejsza.
– Czas trwania remisji po nawrocie zmniejsza się z każdą kolejną linią leczenia. Dlatego ważny jest wybór najskuteczniejszej terapii już od pierwszej linii leczenia oraz dostępność do jak największej liczby nowych terapeutyków w kolejnych liniach leczenia. W ten sposób możemy istotnie wydłużyć życie chorego. Wybór terapii drugiego i kolejnych rzutów uzależniamy od odpowiedzi uzyskanej na leczenie pierwszej linii, stosowanych leków we wcześniejszych terapiach oraz toksyczności leczenia – komentuje prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.
Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL)
W zdecydowanej większości przypadków PBL jest chorobą nieuleczalną, a celem terapii są kontrola progresji choroby, przedłużenie życia i poprawa jego jakości. W ostatnich latach nastąpił olbrzymi postęp w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej poprzez zastosowanie bardzo skutecznych terapii celowanych oraz immunoterapii.
Immunochemioterapia jest zalecana jedynie u chorych bez delecji 17p/mutacji TP53, ze zmutowanymi genami dla IGVH. Pozostali chorzy ze względu na gorsze rokowanie powinni otrzymać nowe terapie celowane. Na opracowanej w 2020 roku przez środowisko hematologów liście priorytetów refundacyjnych w omawianym obszarze, w czołowej piątce znalazły się aż 3 terapie dedykowane przewlekłej białaczce limfocytowej: ibrutynib, akalabrutynib, wenetoklaks.
Wprowadzone na przestrzeni ostatnich lat decyzje refundacyjne pozwalają na leczenie zgodne z wiedzą medyczną wyłącznie w przypadku wenetoklaksu. Jak wskazują wytyczne, tylko inhibitory kinazy Brutona (akalabrutynib, ibrutynib) w pełni odpowiadają na potrzeby terapeutyczne całej grupy wysokiego ryzyka progresji. Znajdują się one wciąż poza listą refundacyjną.
– Postęp jaki dokonał się w ostatnich latach w poznaniu biologii PBL sprawił, że jej leczenie staje się coraz bardziej spersonalizowane. Ponadto, coraz większą rolę odgrywają nowe terapie celowane, a zmniejsza się znaczenie chemioterapii. W przypadku chorych z delecją 17p/mutacją TP53 brak skuteczności chemioterapii sprawia, że nie powinni oni być w ogóle być leczeni chemioterapią i nowe terapie celowane powinny być u nich zastosowane już od pierwszej linii. W chwili obecnej największą potrzebą jest zapewnienie chorym z obecnością niekorzystnych czynników rokowniczych skutecznego leczenia już od pierwszej linii – wyjaśnia prof. Iwona Hus, kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów I Transfuzjologów.
Szpiczak plazmocytowy
W podobnej sytuacji są pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym. Całkowite wyleczenie tego nowotworu jest właściwie niemożliwe. Nawet jeśli pierwsza linia leczenia okaże się bardzo skuteczna, prędzej czy później dojdzie do nawrotu lub progresji. Po każdym z nich czas odpowiedzi na leczenie skraca się, a choroba z biegiem czasu postępuje coraz szybciej.
W ostatnich latach nastąpił znaczny postęp w leczeniu szpiczaka. Nowe schematy terapeutyczne pozwalają na znaczące wydłużenie życia pacjentów i opóźnienie rozwoju nowotworu.
Opublikowane przez Polską Grupę Szpiczakową (PGS) zalecenia dotyczące rozpoznawania i leczenia szpiczaka plazmocytowego na rok 2021 wskazują na korzyści wynikające ze stosowania nowoczesnych terapii już od pierwszej linii leczenia, zarówno u pacjentów kwalifikujących się do przeszczepu szpiku, jak i u pozostałych. Niestety dostęp polskich pacjentów do wielu z tych metod jest ograniczony ze względu na brak refundacji.
Autorzy raportu zwracali uwagę na problem z dostępem dodaratumumabu — przeciwciała skierowanego przeciwko zmienionym nowotworowo plazmocytom, które jest skuteczne w każdej linii leczenia, a ponadto może być stosowane nie tylko w połączeniu z różnymi lekami, ale także w monoterapii. Wskazano również brak dostępu do lenalidomidu w 1. linii leczenia dla chorych niekwalifikujących się do przeszczepienia.
– Szpiczak plazmocytowy charakteryzuje się nawrotowym przebiegiem. Progresja występuje najczęściej w ciągu 3 lat od uzyskania remisji. Czas trwania remisji po nawrocie zmniejsza się z każdą kolejną linią leczenia. Dlatego ważny jest wybór najskuteczniejszej terapii już od pierwszej linii leczenia oraz dostępność do jak największej liczby nowych terapeutyków w kolejnych liniach leczenia – potwierdza prof. Krzysztof Giannopoulos.
Od 1 marca 2022 roku część problemów pacjentów ze szpiczakiem została rozwiązana – lenalidomid w schemacie dwu- i trójlekowym będzie refundowany w 1. linii leczenia dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, a daratumumab będzie dostępny również w formie podskórnej.
– Dziękuje wszystkim zaangażowanym w ten sukces, mam nadzieje że nowe opcje terapeutyczne przyniosą pacjentom wiele lat w remisji, a lekarzom dostarczą nowej broni w leczeniu szpiczaka plazmocytowego – powiedział Łukasz Rokicki z Fundacji Carita.
Wpływ pandemii COVID-19 na leczenie pacjentów hematoonkologicznych
Pandemia koronawirusa wpłynęła na konieczność stworzenia rozwiązań umożliwiających leczenie pacjentów hematoonkologicznych w nowej rzeczywistości. Pojawienie się wirusa nie zatrzymało w żaden sposób zachorowań na nowotwory związane z układem krwiotwórczym.
Ze względu na niektóre stosowane leki, pacjenci z nowotworami krwi są szczególnie narażeni na wszelkie infekcje, w tym zakażenie wirusem SARS-CoV-2. W ich przypadku przebieg infekcji jest cięższy, a ryzyko zgonu zdecydowanie wyższe niż u osób bez nowotworu. Jednym ze sposobów na zmniejszenie ryzyka zakażeń wirusem SARS-CoV-2 u pacjentów z nowotworami krwi jest ograniczenie do minimum czasu spędzonego w szpitalu.
W takich okolicznościach zastosowanie nowoczesnych, doustnych leków jest szczególnie ważne, ponieważ pacjenci mogą zażywać je samodzielnie w domu, bez konieczności wizyty w placówce medycznej. Jednocześnie zwiększenie odsetka pacjentów, którzy mogą przyjmować terapię drogą doustną pozwala na zmniejszenie kosztów leczenia poprzez ograniczenie hospitalizacji, na rzecz leczenia ambulatoryjnego.
Niezwykle istotne jest również umożliwienie zmniejszenia nakładu pracy wyspecjalizowanego personelu medycznego, który jest szczególnie obciążony w czasie trwania epidemii.
Sytuacja pacjentów hematoonkologicznych jest trudna w dobie pandemii również ze względu na to, że część z nich nie odpowiada na szczepienia przeciwko COVID-19 i nie jest zabezpieczona przed ciężkim przebiegiem zakażenia.
– Wielu z nich nie odpowiada na szczepienie i nie wytwarza wystarczającej liczby przeciwciał, które zabezpieczają przed zakażeniem. Leczenie przeciwnowotworowe u nich stosowane powoduje długotrwałą immunosupresję. Odpowiedzią dla nich mogłaby być profilaktyka preekspozycyjna, czyli podawanie gotowych przeciwciał monoklonalnych, które w istotny sposób zmniejszają ryzyko ciężkiego przebiegu COVID-19 – dodaje prof. Iwona Hus.
Raport o sytuacji pacjentów hematoonkologicznych w Polsce
Prezentowany przez HematoKoalicję raport jest pionierskim i unikatowym opracowaniem, prezentującym sytuację w polskiej hematoonkologii z punktu widzenia wszystkich uczestników procesu: pacjentów korzystających z finansowanych przez polski system ochrony zdrowia ścieżek leczenia onkologicznego, ich opiekunów i lekarzy, którzy zostali zaproszeni do prac przy projekcie.
Raport o sytuacji pacjentów hematoonkologicznych w Polsce jest inicjatywą pacjentów reprezentowanych przez organizacje, jego kompleksowy wymiar oraz wartościowa i opracowana w oparciu o twarde dane zawartość merytoryczna, sprawiają, że stanowi doskonałą podstawę, na której można oprzeć propozycje konkretnych rozwiązań.
Raport powstał przy współpracy firmy badawczej HTA Registry zaproszonej do udziału w projekcie, a jego partnerami są firmy odpowiedzialne społecznie: Janssen i AstraZeneca.
PRZEJDŹ DO: HEMATOONKOLOGIA
