Lipcowe obwieszczenie wykazu leków refundowanych w obszarze onkologii będzie poświęcone guzom litym i pojawi się na nim – prawdopodobnie – bardzo duża ilość technologii. – Nie zdradzę Państwu, co konkretnie znajdzie się na liście refundacyjnej, bo prace jeszcze trwają, ale są to obszary takie jak rak piersi, rak płuca, rak urotelialny (pęcherza) i rak wątrobowokomórkowy – skomentował Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia podczas międzynarodowej konferencji „Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy”.
Zgodnie z deklaracją, możemy spodziewać się także kolejnych czterech technologii na tzw. liście leków o ugruntowanej skuteczności (obecnie obejmuje ona 17 substancji czynnych).
– Widać, że w onkologii dzieje się sporo. Nie tylko jeśli chodzi o składane wnioski refundacyjne, ale również o naszą działalność z urzędu i działania Ministra Zdrowia w zakresie udostępniania nowych technologii – podsumował przedstawiciel MZ.
Takie zapowiedzi cieszą pacjentów onkologicznych z rakiem pęcherza moczowego (urotelialnym) i rakiem płuca. W tych wskazaniach istnieją niezaspokojone potrzeby, ale i nowe możliwości terapeutyczne, na które z niecierpliwością czekają chorzy.
Rak pęcherza moczowego – niska świadomość społeczna i opóźniona diagnostyka
W 2022 roku diagnozowanych zostało prawie 7000 nowych przypadków, a niemal 4000 osób zmarło z powodu tego nowotworu. Śmiertelność z powodu raka pęcherza w 2024 roku w Polsce była najwyższa wśród wszystkich krajów europejskich. Choć istnieją wytyczne dotyczące wczesnego diagnozowania tej choroby, pacjenci często trafiają do specjalistów w jej zaawansowanym stadium, co znacząco pogarsza ich rokowanie.
Jak podkreślają eksperci – blisko 20% pacjentów dowiaduje się o diagnozie zbyt późno, czyli w zaawansowanym stadium choroby. Wynika to z niskiej świadomości społecznej oraz problemów organizacyjnych, przede wszystkim długiego czasu oczekiwania na badania diagnostycznego.
Jak ważnym czynnikiem w leczeniu raka pęcherza moczowego jest czas, przypomniała uczestnikom debaty dr n. med. Iwona Skoneczna ze Szpitala Grochowskiego im. dr med. Rafała Masztaka w Warszawie: – Rak pęcherza moczowego jest agresywnym nowotworem. Całkiem niedawno ukazały się doniesienia z duńskich rejestrów, które mówią o tym, że gdy pacjent jest nieleczony – z chorobą zawansowaną miejscowo czy przerzutową, to żyje niespełna trzy miesiące. Generalnie mamy tutaj o co walczyć.
Tymczasem jednym z największych problemów w diagnostyce raka pęcherza moczowego w Polsce jest ograniczony dostęp do cystoskopii giętkiej – badania umożliwiającego ocenę wnętrza pęcherza moczowego w sposób mniej inwazyjny i bardziej komfortowy dla pacjenta w porównaniu do tradycyjnej cystoskopii sztywnej. Choć cystoskopia giętka znacząco poprawia komfort pacjenta i umożliwia szybszą diagnostykę, dostępność tego badania w publicznym systemie ochrony zdrowia jest niewystarczająca.
Nowy rozdział w leczeniu raka pęcherza moczowego – terapia celowana
Przez lata możliwości terapeutyczne w raku pęcherza moczowego były ograniczone głównie do chemioterapii opartej o pochodne platyny. W ostatnich czasie pojawiły się jednak skuteczniejsze metody leczenia – zwłaszcza dla pacjentów niekwalifikujących się do chemioterapii. Dostępność nowych terapii w Polsce stopniowo poprawia się, choć nadal nie jest optymalna.
– W raku pęcherza mamy do dyspozycji oprócz chemioterapii również immunoterapię oraz koniugat lekowy, który jest dostępny dla części pacjentów, ale czekamy na terapie molekularne – komentowała podczas debaty dr n. med. Iwona Skoneczna.
Szacuje się, że około 19% populacji pacjentów z przerzutowym lub zaawansowanym rakiem pęcherza obciążona jest zmianami genetycznymi w receptorze czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR).
Podejście ukierunkowane molekularnie oznacza, że leczenie można dobrać na podstawie konkretnej mutacji, a nie tylko lokalizacji nowotworu. To krok w stronę medycyny precyzyjnej również w urologii onkologicznej. W praktyce klinicznej, wykrycie zmian FGFR za pomocą testów genetycznych umożliwia wdrożenie u pacjentów z rakiem pęcherza pierwszego leczenia celowanego, które przynosi większą korzyść od dotychczasowego standardu leczenia (chemioterapii).
– Mutacja w receptorze czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR) występuje dosyć często w nieinwazyjnych nowotworach pęcherza moczowego. W chorobie bardziej zaawansowanej odsetek mutacji zmniejsza się do mniej więcej 20%. To jest właśnie ta grupa pacjentów, która może skorzystać z takiego leczenia. I wiemy, że będzie dłużej żyła, jeżeli dostanie erdafitinib. Lek został przebadany w tej grupie chorych w ramach prospektywnych badań trzeciej fazy – wyjaśniała dr n. med. Iwona Skoneczna.
I podsumowała:
– Cieszymy się, że dla pacjentów z rakiem pęcherza moczowego nastały dużo lepsze czasy. Polska ma jedne z najgorszych wyników w Europie jeśli chodzi o leczenie. Dlatego każdy etap diagnozowania i leczenia ma znaczenie. Chcielibyśmy mieć dostępne terapie zarejestrowane i rekomendowane przez Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej czy Europejskie Towarzystwo Urologiczne.
DOWIEDZ SIĘ WIĘCEJ: POŁOWA PRZYPADKÓW RAKA PĘCHERZA MOCZOWEGO ZWIĄZANA Z PALENIEM
Rak płuca – nowe kierunki terapeutyczne
– W Polsce mamy szeroki zakres leków, zarówno tych ukierunkowanych molekularnie, jak i leków kontrolujących odpowiedź immunologiczną – w pierwszej, drugiej i w kolejnych liniach leczenia, także nie można narzekać. Dzieje się bardzo wiele i tych nowych możliwości terapeutycznych jest coraz więcej – komentowała podczas debaty prof. dr hab. n. med. Joanna Chorostowska-Wynimko z Zakładu Genetyki i Immunologii Klinicznej Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie.
Jak przypominają eksperci, niedrobnokomórkowy rak płuca stanowi około 85 proc. wszystkich przypadków raka płuca diagnozowanych w Polsce.
Około 10-15 proc. chorych z tym nowotworem (NDRP) ma mutację w genie EGFR (tzw. patogenne warianty w genie EGFR). Jej obecność sprawia, że rak płuca rozwija się w młodszym wieku, często dotyczy kobiet i osób niepalących.
– W tej chwili mówimy o tym, aby dać pacjentom szersze możliwości w zakresie tych celów molekularnych, które w pewnym sensie są już zaopiekowane od wielu lat. I tutaj mam na myśli mutacje w genie EGFR. Jest to najstarszy cel molekularny, który wydawałoby się, dość dobrze potrafimy leczyć. Mamy leki aż do trzeciej generacji, a tutaj proszę Państwa, pojawiają się nowe możliwości leczenia – podkreślała Ekspertka.
Jako standard postępowania wchodzą leki bispecyficzne – to nowa grupa leków, która zwiększa skuteczność leczenia raka płuca i przyczynia się do wydłużenia przeżycia chorych. Jednym z takich przeciwciał bispecyficznych opracowanym dla chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca z mutacjami w genie EGFR jest amiwantamab.
– Przeciwciała bispecyficzne to zupełnie nowa koncepcja leczenia. W jednym przeciwciele mamy dwa łańcuchy ukierunkowane przeciwko receptorowi EGFR i receptorowi MET. W ten sposób jesteśmy w stanie zaadresować potrzeby zarówno chorych wcześniej nieleczonych (wskazanie zarejestrowane także w Europie – przyp. red.), ale również w skojarzeniu z chemioterapią po III linii leczenia pacjentów, u których pojawiła się progresja po I linii. Amiwantamab w połączeniu lazertynibem dla pacjentów z mutacją w genie EGFR daje spektakularne wyniki i wysoką skuteczność. Dzieje się tak dzięki wyłączeniu aktywności receptora EGFR zarówno od zewnątrz komórki, jak i blokując przekaźnictwo komórkowe od wewnątrz – wyjaśniała prof. dr hab. n. med. Joanna Chorostowska-Wynimko.
I zaapelowała:
– Nie bójmy się wprowadzania nowych terapii, są one dużo skuteczniejsze i oferują naszym pacjentom dużo lepsze efekty.
Ogłoszenia projektu lipcowej listy leków refundowanych przez Ministerstwo Zdrowia możemy spodziewać się najpewniej w połowie czerwca bieżącego roku.
PRZEJDŹ DO: NOWE REFUNDACJE W ONKOLOGII
